Via libera in Italia alla prima (e unica) terapia contro un tipo di tumore del sangue raro e aggressivo: ecco cosa prevede la cura. L'Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania.
Tumore del sangue, al via alla prima e unica terapia
Via libera in Italia alla prima (e unica) terapia contro un tipo di tumore del sangue raro e aggressivo: ecco cosa prevede la cura. L'Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania.
L'Aifa ha approvato la rimborsabilità di tagraxofusp per il trattamento di prima linea dei pazienti affetti dal brutto male e con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell'antigene Cd123.
Si tratta della prima e unica terapia per questa patologia. L'Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania.
Di cosa si tratta
"Prima di tagraxofusp, non esistevano farmaci autorizzati in questa neoplasia e, nella pratica clinica, si faceva ricorso a regimi chemioterapici intensivi utilizzati normalmente per il trattamento di leucemie o linfomi - afferma Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario dell'Istituto di Ematologia L. A. Seragnoli, Irccs S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna -. La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, però, è caratterizzata da una resistenza intrinseca alle chemioterapie standard: le risposte sono spesso transitorie e i risultati ottenuti non si traducono in vantaggi dal punto di vista della sopravvivenza. Questi regimi chemioterapici sono inoltre associati a gravi tossicità"
Le differenze con la terapia Tagraxofusp
Tagraxofusp è invece una terapia mirata che agisce contro l'antigene Cd123. Durante lo studio sono state coinvolte 89 persone: il farmaco ha determinato una risposta del 75% e la remissione di malattia è stata del 57%.
Tagraxofusp "è in grado di portare la neoplasia in remissione, che può poi essere consolidata con il trapianto di cellule staminali emopoietiche, migliorando così le probabilità di guarigione. L'unico trattamento in grado di raggiungere questo importante risultato è proprio il trapianto, ma non tutti i pazienti possono sottoporvisi - spiega Emanuele Angelucci, Direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari dell'Irccs Ospedale Policlinico San Martino di Genova -. Tagraxofusp può aumentare il numero di pazienti che ottengono la remissione senza sottoporli alla tossicità della chemioterapia intensiva e che, quindi, sono candidabili al trapianto".
I sintomi
Si presenta con lesioni cutanee, di colore scuro, multiple e infiltranti: in pochi casi potrebbe interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi diventando una patologia sistemica. Sono poche le persone colpite dalla malattia (meno di cento casi ogni anno in Italia).
"Il farmac ha mostrato anche nella real life un favorevole profilo rischio-beneficio, con un'efficacia che appare addirittura superiore a quella riportata nel trial registrativo. I risultati preliminari dello studio retrospettivo europeo Expanded Access Program (Eap), al quale ha partecipato anche l'Italia, sono stati presentati lo scorso dicembre al congresso della Società Americana di Ematologia. Sono stati riportati i risultati di un'analisi preliminare dei dati di 22 pazienti trattati con tagraxofusp di cui 15 in prima linea. In questi, la risposta complessiva è stata dell'87% e il tasso di remissione completa del 67%. Il 50% è stato sottoposto al trapianto di cellule staminali. Sono dati estremamente soddisfacenti, vista l'aggressività della patologia".
