Douglas Waters, 86 anni, non riusciva a vedere dal suo occhio destro, ma "Ora posso leggere il giornale" dopo anni di vista annebbiata o persa: è il risultato promettente di cui ha beneficiato un uomo inglese, colpito da una grave forma di degenerazione maculare legata all'età, il primo insieme ad una donna a ricevere una terapia innovativa con le staminali embrionali.
I due pazienti si sono sottoposti alla pionieristica terapia con cellule staminali al Moorfields Eye Hospital di Londra.
"Mi è stata restituita la vista": la cura
Le
cellule di un embrione umano sono state trasformate in un cerotto che è stato delicatamente inserito nella parte posteriore dell'occhio. Douglas, che è di Londra, ha sviluppato una grave degenerazione maculare legata all'età nell'occhio destro tre anni fa. La macula è la parte centrale della retina, che consente di vedere dritto, riconoscere visi, guardare la tv e leggere.
È composta da due tipi di cellule nervose sensibili alla luce: i coni e i bastoncelli, dietro ai quali c'è uno strato di cellule 'nutrienti' chiamate epitelio pigmentato retinico.
Quando quest'ultimo inizia a non funzionare, si produce la degenerazione maculare e la progressiva perdita della vista. In questo caso sono state usate cellule staminali embrionali (che possono dar vita a qualsiasi tipo di tessuto del corpo) per realizzare un nuovo epitelio pigmentato retinico e sostituire quello non più funzionante: una striscia sottilissima composta da un solo strato di cellule, lungo 6 millimetri e largo 4, impiantata nell'occhio attraverso uno speciale strumento chirurgico con un intervento durato due ore.
La terapia
La
terapia è stata fatta solo in uno dei due occhi dei pazienti, che sono poi stati seguiti per 12 mesi e hanno progressivamente recuperato la vista. Dal non poter leggere niente con gli occhiali, ora riescono a leggere 60-80 parole al minuto con normali lenti da lettura.
«Nei mesi prima dell'operazione la mia vista era davvero pessima, racconta Douglas Waters, 86, uno dei pazienti trattati. Non riuscivo a vedere niente, a distinguere le cose chiaramente, anche da molto vicino. Adesso la mia vista è migliorata al punto che posso leggere il giornale e aiutare mia moglie in giardino. Mi sento fortunato a poter vedere di nuovo».
La sperimentazione
Come spiega Lydon da Cruz, coordinatore dello studio, «questo nuovo approccio terapeutico sembra sicuro e dare buoni risultati. Si tratta di un piccolo gruppo di malati, ma speriamo che questi risultati possano dare benefici nel futuro». Altri otto pazienti prenderanno parte a questa sperimentazione clinica, evidenzia Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”.
I medici devono essere sicuri che sia sicura. Una preoccupazione è che le cellule trapiantate potrebbero diventare cancerose, sebbene finora non ci siano stati tali segni. Per Pete Coffey, un altro dei medici coinvolti nella sperimentazione, «rappresenta un vero progresso nella medicina rigenerativa e apre le porte a
nuove opzioni terapeutiche.
Speriamo che la terapia possa essere disponibile per i pazienti entro i prossimi cinque anni».
Più di 600.000 persone hanno la degenerazione maculare legata all'età nel Regno Unito. È la principale causa di cecità e la terza a livello globale. Entrambi i pazienti nello studio avevano una degenerazione maculare legata all'età "bagnata". Questa forma della malattia è causata da vasi sanguigni anormali che crescono attraverso l'epitelio pigmentato della retina e danneggiano la macula. La degenerazione maculare legata all'età secca è più comune e causata dalla rottura dell'epitelio pigmentato della retina.
Si spera che la
patch sia in grado di trattare entrambe le forme della malattia. Il dott. Carmel Toomes, del Leeds Institutes of Molecular Medicine, ha dichiarato: "La cosa interessante di questo studio è che i pazienti hanno registrato un aumento della vista. "Vedere un miglioramento è un buon segno che questa terapia può aiutare i pazienti in futuro, anche se sono necessari ulteriori studi prima di poter trarre conclusioni reali." La terapia è stata illustrata sulla rivista Nature Biotechnology.
