All'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli di
Napoli una
terapia genica sperimentale, per una
rara malattia ereditaria dell'occhio associata a sordità, è stata
somministrata per la prima volta al mondo. Lo riporta
Il Mattino.
Napoli, all'Università Vanvitelli somministrata terapia genica sperimentale
Questa tecnologia terapeutica, messa a punto nei laboratori dell'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di
Pozzuoli, potrebbe essere applicata a numerosi
altre malattie genetiche per le quali oggi
non esiste una cura. La terapia genica è un approccio che punta a correggere il difetto all'origine della malattia,
fornendo all'organismo una copia corretta di un gene difettoso trasportato, di solito, da virus resi innocui (vettori).
È usata in
diverse patologie, ma ci sono ancora degli ostacoli che ne limitano l'applicazione: uno di questi è rappresentato dalla capienza dei vettori virali che impedisce di trasportare geni molto grandi. I ricercatori del
Tigem, guidati dal direttore dell'istituto Alberto Auricchio, hanno ovviato a questo problema sviluppando
due piattaforme che consentono di
trasferire geni di grosse dimensioni frammentati e che vengono poi ricomposti nell'organismo.
Una di queste, "dual-AAV", è stata
applicata nella
sperimentazione che ha visto ora il trattamento del primo paziente con retinite pigmentosa correlata alla sindrome di Usher di tipo 1B. L'intervento prevede
l'iniezione del
vettore nello spazio sotto-retinico
nell'occhio. Il trial, denominato Luce-1, è sponsorizzato da AAVantgarde Bio, azienda biotecnologica nata nel 2021 come spin-off del Tigem.
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È molto emozionante che la nostra tecnologia dual-AAV sia testata nell'uomo per un'indicazione oftalmologica. Comincia ora un nuovo percorso nel quale ci auguriamo che i risultati positivi osservati in laboratorio si confermino nei pazienti, con l'obiettivo finale di aiutarli nella loro funzione visiva", ha commentato Alberto Auricchio.
